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智通财经APP获悉，周二，在获得美国卫生监管机构的批准后，澳大利亚制药商CSL公司将其治疗血友病的一次性基因疗法Hemgenix的标价定为350万美元，成为世界上最昂贵的治疗方法。
与目前百健(Biogen)、辉瑞(PFE.US)等公司专注于常规输注的治疗方法相比，针对这种罕见的遗传性血凝障碍的首个基因疗法为患者提供了一种长期的解决方案。
大约每4万人中就有1人受到这种疾病的影响，这种疾病是由一种基因突变引起的，它阻碍了身体制造IX因子的能力。
基因疗法包括一种工程病毒，携带在肝脏中表达的基因，产生凝血因子IX。
CSL公司表示，“我们相信，这个价格点将为整个医疗保健系统节省大量成本，并显著降低血友病B的经济负担。”
标价并不一定是病人为药品支付的价格。
Cowen分析师Joseph Thome表示，Hemgenix的价格高于该券商预估的190万美元，但其顾问对该疗法的推广持乐观态度。
该公司的子公司CSL Behring将立即在美国以Hemgenix品牌开始将这种疗法商业化。
美国食品和药物管理局（FDA）已于8月和9月分别从蓝鸟生物(BLUE.US)批准了基因疗法Zynteglo和Skysona。Zynteglo的定价为280万美元，而Skysona的价格为300万美元。
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