12月3日，国家医保局公布2021年国家医保药品目录调整结果，74种药品新增进入目录。其中包括曾达到近70万元一针，用于治疗脊髓性肌萎缩症的罕见病药物，意味着罕见病高值药纳入医保实现零的突破。
这次零的突破对患者将有哪些切身改变？此前热议的百万元一针“抗癌神药”为何没有进入医保？
罕见病高值药纳入医保
罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率很低、很少见的一类疾病，一般为严重的、慢性的、遗传性疾病，且常常危及生命。世界上现已确认的罕见病至少超7000种，其中仅有大约5%—10%具备有效治疗的药物。而高值药并没有明确定义，但一般把年费用在100万元以上的药品称之为高值药品。
以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统，呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。
很多患儿家长带着孩子们四处求医。2019年2月，全球首个治疗药物、渤健公司的诺西那生钠注射液获批在中国上市，也成为了国内第一个治疗SMA的药物。
媒体报道，此前有患儿父亲称，用此药治疗，一年需要花费75万美元，“太昂贵，靠自己的力量真的用不起，希望政府相关部门能尝试将它纳入医保，让患儿家庭能尝试去用这个药”。
目前，治疗这种罕见病的药物，经过国家医保药品目录谈判后正式纳入医保，将极大减轻患儿家庭的就医负担。许多患儿家长在得知这一消息后纷纷激动落泪，“我们的宝宝有救了”“我们盼了多少年，终于盼到了”……
为什么“天价药”不能进医保？
其实，罕见病用药入医保并非首次。国家医保局表示，此前已有40多种罕见病用药纳入医保。但年治疗花费超过百万元，且需要患者长期使用的高价值药物此前还从未进入过医保。诺西那生钠注射液成功通过医保谈判，成为首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物。
12月3日，国家医保局在解读《2021年国家医保药品目录调整工作方案》时表示，2020年居民医保人均筹资只有800元左右，其中三分之二来源于财政补助。正因为如此，国家医保局坚决杜绝天价药品进医保。
北京市医保中心主任郑杰表示，有人认为医保目录药品谈判就是杀价，越低越好，其实这是对这项工作严重的曲解。基金测算追求的并不是药品的最低价格，而是给出一个合理的支付标准。结合我国城乡居民人均可支配收入等因素，综合考虑患者个人负担可承受能力，通过测算找到一个绝大部分患者都能用得起的价格，最大范围惠及百姓，这样的谈判才有意义。
近期，120万元1针的“抗癌神药”引发热议，为何该药未被纳入医保？
郑杰回应称，这种药品也许疗效好，但由于价格远超基金能力和老百姓(行情603883,诊股)的负担水平，不具备经济性，没有能够通过评审，最终未获得谈判资格。
在国家医保目录里的药品，年支出费用最高不超过30万元，这意味着，“天价药”要想入医保需要开出“平民价”。
从“天价”到“平民价”，降幅可以达到多少？
中国医学科学院肿瘤医院原副院长石远凯表示，国家医保局成立以来，连续四年开展药品目录调整，将一大批新药纳入目录，特别是通过谈判，大幅降低了药品价格。自2018年以来，国家医保谈判新增药品价格的平均降幅均在50%以上，今年更是达到了61.71%，创历史新高。从肿瘤药品看，今年谈判新增的肿瘤药品平均降幅为64.88%，超过平均水平。
关键词： 抗癌神药
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