10月15日，翰森制药（3692.HK）与Silence Therapeuticsplc订立独家许可合作协议，双方基于Silence独有的mRNAi GOLD平台合作开发针对三个未披露靶点的siRNA药物。
根据许可协议，在完成Ⅰ期临床研究后，翰森制药将拥有前两个靶点在中国（包括香港、澳门及台湾）许可的独家选择权。Silence Therapeutics将保留这两个靶点在所有其他地区的权益。Silence Therapeutics将负责许可权执行之前的所有开发活动，并将保留对前两个靶点在Ⅰ期临床研究结束后中国地区以外的开发责任。对于第三个靶点，翰森制药还将在新药临床试验申报时获得全球权利许可的独家选择权，并将负责第三个靶点选择权行使后的所有开发活动。
翰森制药将支付1600万美元首付款，Silence Therapeutics有望收到包含研发、注册及商业化里程碑在内最高超过13亿美元潜在里程碑付款。Silence Therapeutics还将获得基于产品净销售额10%-15%的特许权使用费。
据悉，Silence Therapeutics是一家致力开发新一代药物的生物技术公司，通过利用人体天然的RNA干扰或RNAi机制来抑制特定靶基因的表达，这些靶基因被认为能在具有显著未满足的需求的疾病病理学领域中发挥作用。Silence Therapeutics在siRNA治疗开发方面有着数十年的科学和技术经验，其独家mRNAi GOLD平台可用于创建siRNA，以精确靶向和肝脏中的无声疾病相关基因。
值得关注的是，在与Silence Therapeuticsplc达成合作的3天前，翰森制药与OliX Pharmaceuticals共同宣布签署许可和合作协议，在中国发现、开发和商业化针对关键靶向适应症的siRNA疗法。根据该合作协议，OliX制药公司将利用GalNAc-asiRNA技术平台发现先导药物并保障针对特定靶点的候选药物的开发，涉及领域包括心血管、代谢疾病及其他肝脏相关疾病。翰森制药将拥有这些疗法在中国的独家商业权益，OliX制药将拥有中国以外其他地区的权益，且将收到650万美元的首付款及最高超过4.5亿美元基于重要里程碑的特许权许可分成。
siRNA疗法相对于小分子药物和抗体药物具有先天优势。近年来，随着核酸修饰和递送技术取得突破性的进展，siRNA领域取得飞跃式的发展，引发国际资本和医药界的关注。
翰森制药是中国领先的创新驱动型制药公司，产品布局覆盖抗肿瘤、中枢神经系统、抗感染和糖尿病等重大疾病治疗领域，已自主研发并上市了5个1类创新药。今年以来，翰森制药已提交了12个1类新药的相关申请，在研产品正在不断涌入审评通道。今年年初，翰森制药生物药研发中心宣布启用，标志着其生物创新药研发驶入快车道，此次强势布局siRNA领域，不仅显示出翰森制药强大的自主研发和国际合作能力，更呈现出其明晰的研发战略。期待翰森制药为中国和全球患者带来更多更好的精准治疗药物。
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